La edición genética es, quizá, uno de los más prometedores y sorprendentes avances científicos que se han mantenido en constante desarrollo desde las primeras propuestas allá por el final de los años 90. Ahora, con el advenimiento de la Inteligencia Artificial (IA),los desarrolladores en el campo de la edición genética han visto a esta nueva tecnología como una herramienta eficaz a implementar con la finalidad de ayudar en el campo médico.
Sin embargo, leer los términos “edición genética” e “inteligencia artificial” en una misma frase no necesariamente generan confianza. Más allá de lo que la ciencia ficción ha propuesto, las dudas que se empiezan a generar son comprensibles. Pero a qué nos referimos con edición genética y en qué ayuda la IA.
CRISPR: EDICIÓN GENÉTICA
Antes de hablar de la IA tenemos que saber que la edición genética es investigada desde hace décadas y su punto clave fue el descubrimiento del CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats o repeticiones palindrómicas cortas, agrupadas y regularmente interespaciadas). Estos son fragmentos de ADN repetitivos que fueron encontrados en las bacterias y que estas usan para defenderse de los virus invasores.
Este mecanismo de defensa ante los virus consiste en modificar el ADN de la bacteria con la finalidad de producir una proteína (Cas9) que corta el ADN para dividir el código genético del invasor con fines defensivos. Con investigaciones posteriores, se adaptó este mecanismo natural con la finalidad de tener una herramienta eficaz para la edición del ADN en animales y humanos: CRISPR-Cas9.
Básicamente, el CRISPR-Cas9 es una herramienta natural que permite a los investigadores cortar y pegar secuencias de ADN. Los científicos usan este mecanismo para borrar, mutar, insertar o reparar secuencias genómicas de ADN en células, animales y seres humanos.
Actualmente, esta tecnología se usa en estudios de bases moleculares de las enfermedades y en crear nuevos tratamientos para estas, en los laboratorios de más de 80 países en el mundo. De hecho, ya está cambiando la forma en que los científicos estudian y combaten enfermedades, al alterar genes que causan afecciones hereditarias, como la anemia falciforme y la ceguera.
¿EN QUÉ AYUDA LA IA A LA EDICIÓN GENÉTICA?
Aquí entra a figurar una startup de Berkeley, California, llamada Profluent, que ha publicado un estudio en el repositorio bioRxiv, sobre el desarrollo de editores de genes sintéticos, basados en la herramienta CRISPR-Cas9, utilizando inteligencia artificial (IA).
“Los editores de genes basados en CRISPR derivados de microbios, si bien son potentes, a menudo muestran importantes ventajas funcionales cuando se trasladan a entornos no nativos, como las células humanas. El diseño habilitado con inteligencia artificial (IA) proporciona una alternativa poderosa con potencial para sortear las restricciones evolutivas y generar editores con propiedades óptimas. Aquí, utilizando modelos de lenguaje grande (LLM) entrenados en diversidad biológica a escala, demostramos la primera edición de precisión exitosa del genoma humano con un editor de genes programable diseñado con IA”, se lee en el abstracto del estudio.
Básicamente, Profluent ha desarrollado editores genéticos sintéticos después de analizar con IA enormes cantidades de datos biológicos, incluidos mecanismos microscópicos, a los que han bautizado como OpenCRISPR-1 por ser“de código abierto”,es decir, que cualquierindividuo, laboratorio académico y empresa puede experimentar con la tecnología de forma gratuita.
El objetivo es que esta tecnología produzca eventualmente editores de genes artificiales que sean más ágiles y más poderosos que los que se han perfeccionado a lo largo de miles de millones de años de evolución.
“Nunca han existido en la Tierra. El sistema ha aprendido de la naturaleza a crearlos, pero son nuevos”, refirió James Fraser, profesor y presidente del departamento de bioingeniería y ciencias terapéuticas de la Universidad de California respecto al artículo de la startup.
La tecnología de Profluent está impulsada por un modelo de IA similar que aprende de secuencias de aminoácidos y ácidos nucleicos, los compuestos químicos que definen los mecanismos biológicos microscópicos que los científicos utilizan para editar genes. Básicamente, analiza el comportamiento de los editores de genes CRISPR extraídos de la naturaleza y aprende cómo generar editores de genes completamente nuevos.
¿ES NECESARIA LA IA?
Pese a lo sorprendente del anuncio de Profluent, es poco probable que afecte la atención sanitaria en el corto plazo, pues a los científicos no les faltaban editores de genes naturales que pudieran utilizar para combatir enfermedades y dolencias, regún refiere Fyodor Urnov, pionero de la edición de genes y director científico del Instituto de Genómica Innovadora de la Universidad de California.
El problema radica en el costo de obligar a estos editores a realizar estudios preclínicos, como revisiones de seguridad, fabricación y reglamentaciones, antes de que puedan usarse en pacientes.
Sin embargo, los sistemas de IA generativa tienen un enorme potencial porque tienden a mejorar rápidamente a medida que aprenden de cantidades cada vez mayores de datos. Siempre que se mantenga una rigurosa línea ética, esta tecnología eventualmente podría permitir a los científicos editar genes de maneras mucho más precisas y quelos medicamentos y tratamientos se adapten rápidamente a cada persona. Por el momento, este futuro se mantiene prometedor pero incierto.
Los científicos han advertido durante mucho tiempo contra el uso de CRISPR para la mejora humana porque es una tecnología relativamente nueva que podría tener efectos secundarios no deseados, como provocar cáncer, y han advertido contra usos poco éticos, como la modificación genética de embriones humanos. Y esta también es una preocupación con los editores de genes sintéticos.
Sin embargo, los científicos ya tienen acceso a todo lo que necesitan para editar embriones. “A un mal actor, alguien que no es ético, no le preocupa si usa o no un editor creado por IA, simplemente seguirá adelante y utilizará lo que esté disponible”, sentencia el doctor Fraser.
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